Thérapie cellulaire et génique

La communauté médicale s’accorde à reconnaître que la thérapie cellulaire et génique est l'une des révolutions les plus novatrices et les plus prometteuses de la médecine moderne.

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Les thérapies cellulaires et géniques reposent sur des recherches minutieuses qui s'appuient sur des décennies de progrès scientifiques. De nombreux experts ont testé et affiné les outils et les technologies sous-jacents, d'abord en laboratoire, puis dans les hôpitaux.

Les découvertes scientifiques telles que les vaccins et les antibiotiques ont changé le monde. Les thérapies cellulaires et géniques constituent le nouveau tournant de la médecine du XXIe siècle, un tournant dans la manière dont nous traitons les maladies.

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Que sont les cellules et les gènes ?

Les cellules sont les éléments constitutifs de tous les êtres vivants et contiennent un noyau dans lequel se trouvent nos chromosomes. Les chromosomes sont de longs brins d'ADN contenant nos gènes. Les gènes sont de petits morceaux d'ADN qui contiennent des informations génétiques : les instructions que notre corps utilise pour fabriquer des protéines. Ces dernières sont à leur tour essentielles pour construire et maintenir les différents tissus de notre corps.¹

Chaque individu possède environ 20 000 gènes différents et deux copies de chaque gène – un chromosome de chaque parent. De petites variations dans les gènes entraînent des différences dans l'apparence des personnes, par exemple, mais aussi au niveau de leur santé.¹

Qu'est-ce une maladie génétique ?

Une maladie génétique se produit lorsqu'un gène, une partie importante de celui-ci ou un morceau entier d'ADN est défectueux ou a été remplacé, supprimé ou dupliqué². Ces modifications sont également appelées mutations génétiques³. Certaines des maladies génétiques graves causées par les mutations génétiques sont héréditaires.

Comment les thérapies cellulaires et géniques peuvent-elles désormais aider à traiter les maladies génétiques ? Les thérapies cellulaires et géniques sont des domaines de recherche et de traitement qui se chevauchent au sein des sciences biomédicales. Les deux thérapies visent à traiter, prévenir et si possible guérir les maladies. À leur manière, la thérapie cellulaire et la thérapie génique ont le potentiel d'atténuer ou d'éliminer la cause sous-jacente des maladies héréditaires et non héréditaires.⁵

Différence entre la thérapie cellulaire et la thérapie génique

Les thérapies cellulaires traitent des maladies en réparant ou en modifiant certains groupes de cellules à l'extérieur de l'organisme, ou en utilisant des cellules pour transporter une thérapie dans l'organisme jusqu'au tissu endommagé⁶. Dans le cas de la thérapie cellulaire, les cellules sont cultivées ou modifiées en dehors du corps avant d'être injectées au patient. Les cellules peuvent provenir du patient (autologues) ou d'un donneur (allogéniques)⁵.

La thérapie génique traite les maladies en modifiant, en remplaçant ou en désactivant des gènes. Cela peut se faire dans le corps du patient (in vivo), ou en dehors de son corps (ex vivo)⁶.

Certaines thérapies combinent thérapie cellulaire et thérapie génique : elles consistent à modifier les gènes de certains types de cellules, puis à introduire ces cellules dans l'organisme.

Sources:

1. National Institutes of Health (NIH) U.S. National library of medicine. What is a gene? Available at: https://ghr.nlm.nih.gov/primer/basics/gene. Last accessed April 2019.
2. National Institutes of Health (NIH) U.S. National library of medicine. What kinds of gene mutations are possible? Available at: https://ghr.nlm.nih.gov/primer/mutationsanddisorders/possiblemutations. Last accessed April 2019.
3. National Institutes of Health (NIH) U.S. National library of medicine. What is a gene mutation and how do mutations occur? Available at: https://ghr.nlm.nih.gov/primer/mutationsanddisorders/genemutation. Last accessed April 2019.
4. World Health Organization. Genes and human diseases. Available at: https://www.who.int/genomics/public/geneticdiseases/en/index2.html. Last accessed April 2019.
5. American Society of Gene & Cell Therapy. Different approaches. Available at:https://www.asgct.org/education/different-approaches. Last accessed April 2019.
6. Friedman T. A brief history of gene therapy. Nat Genet. 1992; 2: 93-98.

Les nouveaux progrès en matière de thérapies cellulaires et génétiques pourraient changer la médecine à tout jamais. Ils offrent aux patients souffrant d'une maladie auparavant incurable une nouvelle chance de traitement ou une possible guérison.

Souvent, un traitement unique suffit pour obtenir un effet à vie.

Ce qui rend les thérapies cellulaires et géniques si spécifiques, c'est qu'elles ne se contentent pas de traiter les symptômes, elles peuvent également mettre fin à une maladie ou s'attaquer à la cause génétique profonde de celle-ci. De plus, il s'agit souvent de traitements ponctuels qui s'attaquent à la cause sous-jacente d'une maladie à sa source, et qui peuvent même guérir certaines affections. De nombreux traitements conventionnels doivent eux par contre être pris par le patient pendant des semaines, des mois, voire toute une vie.

Traiter et guérir les maladies incurables

Chaque thérapie cellulaire et génique est conçue sur mesure, à partir d'informations détaillées sur les causes sous-jacentes de la maladie diagnostiquée chez le patient. Les thérapies cellulaires et géniques s'attaquent à la cause sous-jacente, donc à la source, en réparant ou en améliorant les cellules au niveau génétique. En utilisant un gène comme médicament, les thérapies géniques peuvent traiter des maladies pour lesquelles il n'existe aujourd'hui aucun traitement ou seulement des traitements à vie, comme par exemple les maladies génétiques et certaines formes de cancer potentiellement mortelles.

Les thérapies cellulaires et géniques peuvent permettre aux patients qui reçoivent actuellement un traitement continu et à vie de le réduire, voire de l’arrêter complètement. Chez Novartis, nous étudions les thérapies cellulaires et géniques, ainsi que les moyens de mettre cette approche révolutionnaire à la disposition des patients souffrant de nombreuses pathologies.

L’adoption d’un rôle de pionnier et la prise de risques sont inscrits dans notre ADN. Nous voulons être à l'avant-garde des innovations les plus révolutionnaires dans le domaine des soins de santé. Nous utilisons la science pour innover et apporter des réponses aux problèmes de santé les plus difficiles auxquels notre société est confrontée aujourd'hui.

Le développement novateur des thérapies cellulaires et géniques est le résultat de changements majeurs de paradigmes scientifiques. Elles ont le potentiel de changer la façon dont nous traitons et prévenons les maladies. Chez Novartis, nous unissons nos forces pour développer des thérapies cellulaires et géniques révolutionnaires pour des patients souffrant de différentes pathologies telles que des maladies génétiques et certains cancers potentiellement mortels.

Dans un premier temps, Novartis veut se spécialiser dans les troubles du système nerveux central, des yeux et du sang. Nous avons déjà acquis une expertise considérable vis-à-vis de ces systèmes organiques et, grâce à la technologie actuelle, il est possible d'acheminer du matériel génétique vers ces sites et d'atteindre les cellules concernées., notre orientation actuelle n'empêchera néanmoins pas les équipes de Novartis d'étendre leurs recherches à d'autres types de pathologies à l'avenir.

Novartis est l'un des principaux investisseurs dans le domaine de la thérapie cellulaire et génique.

Grâce au climat favorable au développement clinique, aux infrastructures de pointe et à l’expérience des équipes médicales, la Belgique est un pays attrayant pour Novartis. Presque tous les médicaments développés par Novartis ont impliqué des chercheurs, des volontaires et des patients belges dès les premières étapes de la recherche.

À l’heure actuelle, les autorités européennes ont déjà approuvé trois thérapies cellulaires et géniques de Novartis dans les domaines de l'oncologie, de l'ophtalmologie et des maladies musculaires rares.

Novartis est à l'avant-garde des thérapies cellulaires et géniques. Nous participons à la définition des normes relatives à l'aide apportée aux patients et aux soignants en termes de sécurité et d'efficacité. En établissant des partenariats avec des établissements de soins de santé, les autorités sanitaires locales et des institutions universitaires, nous veillons à ce que les patients aient un meilleur accès aux traitements.

Notre système de soins de santé actuel n'est pas adapté aux traitements ponctuels

Notre mission est de soigner et de guérir de manière innovante, et de mettre des solutions innovantes à la disposition des patients. Cependant, le système de soins de santé actuel est toujours axé sur le traitement des maladies chroniques par des thérapies régulières s’étalant sur des années, voire des décennies. Le coût de ces traitements augmente donc année après année, et avec chaque nouveau patient.. Le système de santé actuel n'est pas adapté aux traitements ponctuels ayant un effet à long terme, voire à vie.

Impact positif sur le budget et le système de santé

Les thérapies cellulaires et géniques peuvent non seulement changer radicalement la vie des patients et de leurs familles, mais également avoir un impact positif à long terme sur le système et le budget des soins de santé belges, bien que ce soit des traitements à un prix apparemment élevé. Si, à l'avenir, les patients peuvent être traités par une seule thérapie, le système de santé n'aura plus à supporter les coûts des traitements chroniques (hospitalisation, services de soins, soutien aux familles, etc.)

Le coût d'une thérapie cellulaire ou génique unique peut donc être comparé au coût d'un traitement chronique à vie par des médicaments, ainsi qu’aux coûts des soins de santé tout au long de la vie du patient pour le système de santé et de sécurité sociale belge. Une comparaison similaire peut être faite, par exemple, entre l'achat d'une maison et la location à vie : le coût initial d'une maison est élevé, mais à long terme, il est sensiblement moins cher que la location à vie.

Œuvrer ensemble à l'élaboration de nouveaux modèles de paiement et de remboursement

Le fait qu'un seul traitement puisse avoir un effet à vie sur la santé d'un patient rend les thérapies cellulaires et géniques uniques en leur genre. Ces traitements innovants nécessitent donc un nouveau mode de remboursement afin de les rendre accessibles aux patients. Nous voulons non seulement réinventer les médicaments, mais aussi montrer la voie en donnant aux patients l'accès à des traitements innovants. C'est pourquoi nous voulons travailler avec les gouvernements, les hôpitaux, les médecins et les compagnies d'assurance maladie sur de nouveaux modèles de remboursement et de paiement basés sur l'efficacité réelle.

La mise sur le marché des thérapies cellulaires et géniques nécessitera des efforts de la part de toutes les parties concernées. Nous devons réfléchir soigneusement à la manière dont nous apportons les médicaments au patient. Le moment est venu d'explorer de nouveaux modèles de paiement et de remanier le système de soins de santé actuel au profit des patients et de leurs familles.