Cel- en gentherapie

De medische wereld is het erover eens: cel- en gentherapie is één van de meest baanbrekende en veelbelovende revoluties in de moderne geneeskunde.
 

Cel- en gentherapieën zijn gebaseerd op zorgvuldig onderzoek, dat verder bouwt op tientallen jaren wetenschappelijke vooruitgang. Talloze deskundigen testten en verfijnden de onderliggende instrumenten en technologieën uitvoerig: eerst in laboratoria en nadien in ziekenhuizen. 

Wetenschappelijke ontdekkingen zoals vaccins en antibiotica hebben de wereld veranderd. Cel- en gentherapieën zijn het nieuwe keerpunt in de geneeskunde van de 21e eeuw, en in de manier waarop we aandoeningen behandelen.

Wat zijn cellen en genen?

Cellen zijn de bouwstenen waaruit alle levende wezens bestaan en bevatten een celkern waarin onze chromosomen liggen. Chromosomen zijn lange strengen bestaande uit DNA waarop onze genen liggen. Genen zijn kleine stukjes DNA die genetische informatie bevatten: de instructies die ons lichaam gebruikt om eiwitten aan te maken. Die zijn op hun beurt weer essentieel om de verschillende weefsels in ons lichaam op te bouwen en te onderhouden.¹

Elke mens heeft ongeveer 20.000 verschillende genen en van elk gen twee kopieën – één chromosoom van elke ouder. Kleine variaties in de genen resulteren bijvoorbeeld in verschillen in het uiterlijk maar ook in de gezondheid van mensen¹.

Wat zijn genetische aandoeningen?

Genetische aandoeningen ontstaan wanneer één gen, een belangrijk deel ervan of een volledig stuk DNA defect is of vervangen, gewist of gedupliceerd wordt². Deze veranderingen worden ook wel genetische mutaties genoemd³. Sommige ernstige genetische aandoeningen die veroorzaakt werden door genetische mutaties, zijn erfelijk.

Hoe kunnen cel- en gentherapieën nu helpen bij de behandeling van genetische aandoeningen? Cel- en gentherapieën zijn overlappende onderzoeks- en behandelingsgebieden binnen de biomedische wetenschappen. Beide therapieën hebben als doel om aandoeningen te behandelen, te voorkomen en indien mogelijk te genezen. Zowel cel- als gentherapie hebben elk op hun eigen manier het potentieel om de onderliggende oorzaak van erfelijke en niet-erfelijke aandoeningen te verlichten of weg te nemen⁵.

Het verschil tussen celtherapie en gentherapie

Celtherapieën pakken aandoeningen aan door bepaalde groepen van cellen buiten het lichaam te herstellen of te wijzigen, of gebruiken cellen om een therapie door het lichaam te transporteren tot bij het beschadigde weefsel⁶. In het geval van celtherapie worden cellen buiten het lichaam gekweekt of gemodificeerd vooraleer ze bij de patiënt worden geïnjecteerd. De cellen kunnen afkomstig zijn van de patiënt zelf (autoloog) of van een donor (allogeen)⁵.

Gentherapie behandelt aandoeningen door genen te veranderen, te vervangen, of te inactiveren. Dat kan in het lichaam van de patiënt gebeuren (in vivo), of buiten het lichaam (ex vivo)⁶.

Sommige therapieën combineren cel- en gentherapie: bij deze behandelingen worden genen in specifieke soorten cellen aangepast, waarna die cellen in het lichaam worden ingebracht.

Bronnen:

1. National Institutes of Health (NIH) U.S. National library of medicine. What is a gene? Available at: https://ghr.nlm.nih.gov/primer/basics/gene. Last accessed April 2019.
2. National Institutes of Health (NIH) U.S. National library of medicine. What kinds of gene mutations are possible? Available at: https://ghr.nlm.nih.gov/primer/mutationsanddisorders/possiblemutations. Last accessed April 2019.
3. National Institutes of Health (NIH) U.S. National library of medicine. What is a gene mutation and how do mutations occur? Available at: https://ghr.nlm.nih.gov/primer/mutationsanddisorders/genemutation. Last accessed April 2019.
4. World Health Organization. Genes and human diseases. Available at: https://www.who.int/genomics/public/geneticdiseases/en/index2.html. Last accessed April 2019.
5. American Society of Gene & Cell Therapy. Different approaches. Available at: https://www.asgct.org/education/different-approaches. Last accessed April 2019.
6. Friedman T. A brief history of gene therapy. Nat Genet. 1992; 2: 93-98.

De nieuwe ontwikkelingen op het gebied van cel- en gentherapieën kunnen de geneeskunde mogelijk voor altijd veranderen. Ze bieden patiënten die aan een voordien ongeneeslijke aandoening lijden, een nieuwe kans op behandeling of op een mogelijke genezing.

Vaak volstaat een eenmalige behandeling voor een levenslang blijvend effect

Wat cel- en gentherapieën zo uniek maakt, is dat ze niet enkel de symptomen verhelpen, maar een aandoening ook effectief een halt kunnen toeroepen of de genetische hoofdoorzaak van de aandoening kunnen aanpakken. Het zijn bovendien vaak eenmalige behandelingen, die de onderliggende oorzaak van een aandoening bij de bron aanpakken, en bepaalde aandoeningen zelfs genezen. Veel conventionele behandelingen moeten daarentegen weken, maanden, of zelfs levenslang door de patiënt worden ingenomen.

Ongeneeslijke aandoeningen behandelen en genezen

Elke cel- en gentherapie wordt op maat ontworpen, op basis van gedetailleerde informatie over de dieperliggende oorzaken van de aandoening die bij de patiënt werd vastgesteld. Cel- en gentherapieën pakken de onderliggende oorzaak aan bij de bron door cellen op genetisch niveau te herstellen of te verbeteren. Door een gen als medicijn te gebruiken, kunnen gentherapieën ziektes waarvoor vandaag geen of uitsluitend levenslange behandelingen bestaan, zoals genetische aandoeningen en bepaalde levensbedreigende vormen van kanker, behandeld worden.

Cel- en gentherapieën kunnen er mogelijk voor zorgen dat patiënten die op dit moment een continue en levenslange behandelingen krijgen, hun behandeling kunnen verminderen of zelfs volledig kunnen stopzetten. Bij Novartis voeren we onderzoek naar cel- en gentherapieën, en naar manieren om deze revolutionaire aanpak ook effectief beschikbaar te maken voor patiënten met talrijke indicaties.

Een voortrekkersrol spelen en risico’s nemen zit in ons DNA. Daarmee willen we mee aan de basis staan van de meest baanbrekende innovaties binnen de gezondheidszorg. We zetten de wetenschap in om te vernieuwen en een antwoord te bieden op de meest uitdagende gezondheidsvraagstukken waarmee onze maatschappij vandaag geconfronteerd wordt.

De innovatieve ontwikkeling van cel- en gentherapieën is het resultaat van grote wetenschappelijke paradigmaverschuivingen. Hiermee kan men de manier waarop we ziekten behandelen en voorkomen, veranderen. Bij Novartis bundelen we de krachten om grensverleggende cel- en gentherapieën te ontwikkelen voor patiënten met verschillende indicaties zoals genetische aandoeningen en bepaalde levensbedreigende vormen van kanker.

In eerste instantie specialiseert Novartis zich in aandoeningen aan het centrale zenuwstelsel, de ogen en in het bloed. We bouwden al een grote expertise uit binnen deze orgaansystemen, en het is met de huidige technologie mogelijk om genetisch materiaal op deze plaatsen toe te dienen en daar relevante cellen te bereiken. Onze huidige focus verhindert echter niet dat de teams van Novartis in de toekomst hun onderzoek kunnen uitbreiden naar andere indicatiegebieden.

Novartis is één van de grootste investeerders in cel- en gentherapie.

Dankzij het positieve klimaat voor klinische ontwikkeling, de ultramoderne infrastructuur en de ervaren medische teams, is België een aantrekkelijke locatie voor Novartis. Bij vrijwel elk geneesmiddel dat Novartis ontwikkelde, waren Belgische onderzoekers, vrijwilligers en patiënten vanaf het vroegste stadium van het onderzoek betrokken.

De Europese autoriteiten hebben momenteel al drie cel- en gentherapieën van Novartis goedgekeurd binnen de domeinen oncologie, oogheelkunde en zeldzame spierziekten.

Novartis speelt een absolute voortrekkersrol op het gebied van cel- en gentherapieën. We zijn betrokken bij het bepalen van de standaarden van hoe patiënten en verzorgers ondersteund worden op vlak van veiligheid en werkzaamheid. Door partnerschappen aan te gaan met zorginstellingen, lokale gezondheidsautoriteiten en academische instellingen, zorgen we ervoor dat de behandeling beschikbaar wordt voor patiënten.

Ons huidig gezondheidssysteem is niet afgestemd op eenmalige behandelingen

Onze missie is om op innovatieve wijze te zorgen en te genezen, en om innovatieve oplossingen beschikbaar te stellen voor patiënten. Het huidige gezondheidssysteem is er echter nog steeds op gericht om chronische aandoeningen te behandelen met therapieën op regelmatig basis, en dat gedurende jaren of decennia. De kosten van deze behandelingen lopen op die manier bij elke nieuwe patiënt, en jaar na jaar, op. Op eenmalige behandelingen met een langdurig, eventueel levenslang effect is het gezondheidssysteem van vandaag niet afgestemd.

Positieve impact op het gezondheidsbudget en -systeem

Cel- en gentherapieën kunnen niet alleen het leven van patiënten en hun families ingrijpend veranderen. Op lange termijn kunnen dergelijke behandelingen, zelfs met een ogenschijnlijk hoge prijs, ook een positieve impact hebben op het Belgische gezondheidssysteem en -budget. Als patiënten in de toekomst met een eenmalige therapie geholpen kunnen worden, zal het gezondheidssysteem niet meer moeten instaan voor chronische behandelingen en de kosten die daarmee gepaard gaan (hospitalisatie, verzorgingsdiensten, gezinsondersteuning, etc.).

De kost van een eenmalige cel- of gentherapie kan daarom best vergeleken worden met de kosten van een levenslange chronische behandeling met geneesmiddelen en de totale levenslange gezondheidskosten van die patiënt voor het Belgische gezondheids- en sociale zekerheidssysteem. Eenzelfde vergelijking gaat bijvoorbeeld op voor het kopen van een huis versus levenslang huren: de initiële kostprijs van een huis ligt hoog, maar is op lange termijn veel voordeliger dan levenslang huren.

Samen werken aan nieuwe (terug)betalingsmodellen

Het feit dat één enkele behandeling een levenslang effect kan hebben op de gezondheid van de patiënt, maakt cel- en gentherapieën uniek. Deze innovatieve behandelingen vereisen dan ook een nieuwe manier van terugbetalingen om ze tot bij de patiënt te brengen. We willen niet alleen geneesmiddelen opnieuw uitdenken, maar ook een voortrekkersrol spelen in de manier waarop we patiënten toegang kunnen geven tot innovatieve behandelingen. Daarom willen we samen met overheden, ziekenhuizen, artsen en ziekenfondsen werken aan nieuwe terugbetalingsmodellen en betalingsmodellen op basis van de effectieve doeltreffendheid.

Het op de markt brengen van cel- en gentherapieën zal inspanningen vergen van alle betrokkenen. We moeten grondig nadenken over de manier waarop we geneesmiddelen tot bij de patiënt brengen. De tijd is rijp om nieuwe betalingsmodellen te verkennen en het huidige gezondheidszorgsysteem te hertekenen, in het voordeel van de patiënten en hun families.