På nuværende tidspunkt har Novartis tre centrale fokusområder for udvikling af transformative celle- og genterapier: AAV-baserede terapier, CAR-T-celleterapier og CRISPR-baserede teknologier.
Celle- og genterapier kan hjælpe med at mindske eller helt fjerne behovet for behandling, der skal tages kontinuerligt – ofte resten af livet.