Celle- og genterapier er utformet for å stoppe en sykdom under forløpet eller reversere utviklingen fremfor å bare behandle symptomer. Dette er ofte engangsbehandlinger som kan motvirke den underliggende årsaken til sykdommen, og de kan ha potensial til å kurere visse sykdommer. I motsetning til dette må mange konvensjonelle medisiner tas i uker, måneder, eller til og med hele livet.
Celle- og genterapier er basert på grundig forskning som bygger på tiår med vitenskapelige fremskritt. Kjerneverktøyene og ‑teknologiene har blitt testet og forbedret av svært mange eksperter, først på laboratoriet og deretter i klinikken. Ved celleterapi blir celler dyrket eller endret utenfor kroppen før de blir injisert i pasienten, der de blir til et «levende legemiddel». Ved genterapi blir gener erstattet, inaktivert eller ført inn i celler – enten utenfor eller inne i kroppen – for å behandle en sykdom. Noen behandlinger anses som både celle- og genterapi.
Presisjonsmedisin
Begrepet «presisjonsmedisin» setter fantasien i sving. Fordi vi er unike individer, tiltales vi av ideen om en behandling som er skreddersydd til pasienten. Celle- og genterapi er et stort fremskritt innen presisjonsmedisin og representerer et vendepunkt for sykdommer som anses for å være vanskelige å behandle.
Hver celle- og genterapi er utformet basert på detaljert informasjon om den grunnleggende årsaken til pasientens sykdom. Den behandler sykdommen ved kilden ved å reparere eller styrke celler på genetisk nivå. Novartis er ledende innen celle og genterapi, og selskapet bruker denne revolusjonerende tilnærmingen til å utvikle nye behandlinger for pasienter med ulike sykdommer, inkludert genetiske sykdommer og visse dødelige kreftformer.
Celle- og genterapier kan regnes som presisjonsmedisin, et begrep som ble allment kjent da forskere første gang kartla DNA-sekvensen for hele det menneskelige genomet. På den tiden drømte forskere om å utnytte informasjon om den unike genetiske sammensetningen hos enkeltpersoner til å skreddersy behandling for pasienter og skape grunnleggende endringer innen medisinfaget. Celle- og genteknologi bringer oss nærmere dette ambisiøse målet.
Engangsbehandlinger kan kreve nye måter å arbeide på
Systemene innen helsevesenet er nå utformet for å aktivt behandle kroniske sykdommer der behandlingen skjer regelmessig, av og til over mange år eller til og med tiår. Systemene er ikke tilpasset terapier som er utformet for å fungere hele livet etter én enkelt infusjon. Engangsbaserte celle- og genterapier gir fordeler for pasienter, systemer innen helsevesenet og samfunnet. De medfører også ny kompleksitet innen diagnose, behandling, oppfølgning og kostnader samtidig som de gir mulighet til å spare penger i systemet som helhet. Vi samarbeider med myndigheter, sykehus og helsepersonell for å finne løsninger, blant annet ved å prøve ut nye betalingsmodeller.
Novartis er blant dem som har investert mest i celle- og genterapi innen legemiddelbransjen. Mer enn et dusin prosjekter er under klinisk utvikling, og ytterligere forskning pågår. Foreløpig ser disse nye medisinene lovende ut og det er viktig å fortsette arbeidet for å bringe dem ut til pasientene.
