Alle levende organismer består av celler. Dypt inne i disse cellene finnes gener. Gener er små biter av DNA som inneholder genetisk informasjon og instruksjoner for å lage proteiner, som igjen bidrar til å bygge opp og vedlikeholde kroppen1.
Et menneske har rundt 20 000 gener i to eksemplarer – ett fra hver av foreldrene. Små variasjoner i genene fører til forskjeller i personers utseende og potensielt også i helsen deres1.
Hva er genetiske sykdommer?
Genetiske sykdommer forekommer når en kritisk del av, eller hele seksjonen av, DNA blir byttet ut, slettet eller duplisert2. Disse endringene kalles genetiske mutasjoner3. Noen alvorlige genetiske sykdommer som er forårsaket av genetiske mutasjoner, kan bli overført til kommende generasjoner4.
Hvordan bidrar celle- og genterapier til å behandle genetiske sykdommer?
Celleterapi og genterapi er overlappende områder innen biomedisinsk forskning og behandling6. Begge terapiene har som mål å behandle, forebygge eller kanskje potensielt kurere sykdommer, og begge tilnærmingsmåtene har potensial til å motvirke den underliggende årsaken til genetiske sykdommer og ervervede sykdommer6. Celle- og genterapier fungerer imidlertid på ulik måte.
Forskjellen mellom celleterapi og genterapi:
Celleterapi har som mål å behandle sykdommer ved å gjenopprette eller endre visse sett av celler eller ved å bruke celler til å transporterer en terapi til ulike deler av kroppen5. Ved celleterapi blir celler dyrket eller endret utenfor kroppen før de blir injisert i pasienten. Cellene kan komme fra pasienten (autologe celler) eller fra en donor (allogene celler)6.
Genterapi har som mål å behandle sykdommer ved å erstatte, inaktivere eller tilføre gener i celler – enten inne i kroppen (in vivo) eller utenfor kroppen (ex vivo)6.
Noen terapier anses som både celle- og genterapi. Disse terapiene virker ved å endre gener i bestemte typer av celler og føre dem inn i kroppen.
Last ned infografikk ved å klikke på tittelen: Hva er celle- og genterapi? (PDF 0.5 MB)
