O termo “medicina personalizada” cativa a nossa imaginação. Sabendo que cada indivíduo é único, há muito que sonhamos com a existência de um tratamento à medida de cada doente. As terapias celulares e genéticas representam o grande salto na medicina personalizada, criando um ponto de viragem na nossa capacidade de tratar, e potencialmente curar, muitas doenças atualmente sem resposta.
Cada terapia celular e genética é desenhada com base em informação detalhada sobre a origem de uma determinada doença. Atuam sobre a fonte do problema, reparando ou ajustando as células ao nível genético. Na Novartis, estamos empenhados em chegar mais longe na investigação em torno das terapias celulares e genéticas, com o objetivo de desenvolver uma resposta transformadora para várias patologias, como doenças genéticas ou determinados tipos de cancro.
O que são terapias celulares e genéticas?
As terapias celulares e genéticas são pensadas para parar o avanço de uma doença ou mesmo reverter o seu progresso, em vez de apenas controlar os seus sintomas. Estes tratamentos são, na maioria dos casos, de Administração única, em contraste com a maioria das terapêuticas convencionais de toma contínua durante um longo período de tempo, ou durante toda a vida.
Com a terapia celular, as células são cultivadas ou modificadas fora do corpo antes de serem injetadas ou infundidas no doente, onde se tornam um "medicamento vivo". Com a terapia genética, os genes são substituídos, inativados ou introduzidos nas células - fora ou dentro do corpo - para tratar uma doença. Ambas as abordagens têm o potencial de aliviar a causa subjacente de doenças genéticas e doenças adquiridas. Isto pode ocorrer substituindo a(s) proteína(s) ou células ausentes, que causam os sintomas da doença, suprimindo a expressão de proteínas tóxicas para as células ou eliminando as células cancerígenas.
As primeiras terapias genéticas foram aprovadas pelas autoridades de saúde nos últimos anos. Para que a terapia genética funcionasse, os investigadores precisavam de desenvolver sistemas de entrega fiáveis para transportar o gene correto para as células corretas, dentro ou fora do corpo. Algo que já foi alcançado, com vírus projetados para transportar e entregar em segurança genes específicos, com o potencial de restaurar ou aumentar a função de certas células.
Conheça as três áreas de foco da nossa investigação em terapias celulares e genéticas.
Colaborar numa nova fronteira
Enquanto procuramos reinventar a medicina, os atuais sistemas de saúde estão construídos para a gestão de condições crónicas, que necessitam de tratamentos numa base regular, frequentemente durante muitos anos ou décadas. Não estão ainda adaptados para terapêuticas desenvolvidas para fornecer benefícios durante toda a vida, após uma infusão única. As terapias celulares e genéticas únicas introduzem uma série de complexidades, sem precedentes, no diagnóstico, tratamento, prestação de cuidados e, ao mesmo tempo, têm o potencial para contribuir para que o sistema consiga economizar como um todo. A Novartis está a colaborar com governos, hospitais e médicos para encontrar soluções, inclusive explorando novos modelos de pagamento. As terapias celulares e genéticas oferecem uma oportunidade para toda a indústria revisitar a maneira como o medicamento chega aos doentes.
A Novartis está comprometida em continuar este esforço de investigação em terapias celulares e genéticas, acreditando que é nesta área que conseguiremos desenvolver importantes avanços para o tratamento de doenças hoje ainda sem resposta. Acreditamos na promessa destes novos e emocionantes tratamentos e continuaremos a trabalhar para os fazer chegar aos doentes.