Cell- och genterapier är avsedda att stoppa ett sjukdomsförlopp eller vända utvecklingen snarare än att bara hantera symptomen. Vanligtvis utförs en sådan behandling en gång och den kan då åtgärda orsaken till en sjukdom och potentiellt bota vissa tillstånd. Alternativet är att en mängd läkemedel behöver tas regelbundet under lång tid, ibland livet ut.
Cell- och genterapi baseras på forskning som bygger vidare på decennier av vetenskapliga framsteg. Verktygen och tekniken har testats och förfinats av ett stort antal experter, först i laboratorier och sedan kliniskt. Cellterapi innebär att celler odlas eller modifieras utanför kroppen innan de injiceras i patienten, där de blir ett "levande läkemedel". Genterapi innebär att gener byts ut, inaktiveras eller förs in i celler – antingen utanför eller inuti kroppen – för att bota en sjukdom. Vissa terapier kan räknas som både cell- och genterapier.
Precisionsmedicin
Begreppet "precisionsmedicin" kan låta fantasieggande. Eftersom alla människor är unika vore det önskvärt om behandlingar kunde anpassas till individens behov. Cell- och genterapier har inneburit ett stort steg framåt för precisionsmedicinen och vi har nått en punkt där vi kan behandla och potentiellt bota många svårbehandlade sjukdomar.
Alla cell- och genterapier utformas utifrån detaljerad information om orsaken till en patients sjukdom. Behandlingen syftar till att åtgärda orsaken och reparera eller förbättra celler på genetisk nivå. Novartis samarbetar med framstående cell- och genterapiaktörer för att kunna erbjuda patienter med bland annat genetiska defekter och dödliga cancersjukdomar dessa revolutionerande behandlingar.
Dessa behandlingar klassas som precisionsmedicin, ett begrepp som började spridas när forskare först kunde fastställa DNA-sekvensen för människans hela genom. Vid den tiden drömde forskare om att få fram mer information om individers unika genuppsättning för att kunna anpassa behandlingar till olika patienter och därmed förändra det medicinska arbetet i grunden. Cell- och genteknik har fört oss närmare detta ambitiösa mål.
Engångsbehandlingar kan kräva nya arbetssätt
Hälso- och sjukvårdssystemen är i dag utformade för att aktivt behandla kroniska tillstånd och behandlingarna utförs då regelbundet, ibland under många år eller till och med decennier. De är inte anpassade till terapier som är avsedda att fungera under en livstid efter en enda behandling. Engångsbehandlingar som cell- och genterapi är fördelaktiga för såväl patienter som för sjukvården och samhället. De medför också oanade möjligheter vad gäller diagnostik, behandling, vård och avgifter, samtidigt som kostnaderna för samhället som helhet minskar. Vi samarbetar med myndigheter, sjukhus och sjukvårdspersonal, samt beslutsfattare på nationell och regional nivå för att hitta lösningar, bland annat genom att undersöka nya betalningsmodeller.
De investeringar Novartis gjort i cell- och genterapier är bland de största som gjorts i branschen. Vi har drygt tio kliniska studier igång och ytterligare forskning pågår. Vi tror på dessa spännande nya behandlingsmetoder och kommer att fortsätta arbeta för att patienter ska få tillgång till dem.
