Novartis ambition är att tänka nytt för att göra medicinska genombrott och hitta nya lösningar för patienter med svåra sjukdomar, inklusive genetiska defekter och vissa dödliga cancersjukdomar. Detta arbete sker i samarbete med forskare, läkare, akademiker, företagspartners och patienter.
I dagsläget fokuserar Novartis på tre huvudområden vad gäller forskning och utveckling av potentiellt transformativa cell- och genterapier: AAV-baserade terapier, CAR-T-cellterapier och CRISPR-baserade tekniker.
AAV-baserade1
Med hjälp av AAV-baserade terapier (adeno-associated virus) går det att göra nya eller fungerande kopior av saknade eller icke fungerande gener i mänskliga celler. Eftersom adenovirus inte tycks vara kopplade till någon sjukdom anses de vara säkra och attraktiva vektorer att använda för genterapier. Novartis studerar hur AVV-baserade terapier kan användas inom neurologi och oftalmologi för att föra in nya gener i patienters celler.
CAR-T2
Individualiserad cellterapi baserad på CAR-T (chimeric antigen receptor T-cell) innebär att patientens eget immunsystem används för att bekämpa vissa cancerformer. Patientens T-celler extraheras och omprogrammeras utanför kroppen så att de lär sig att bekämpa cancerceller och andra celler som utsöndrar en specifik antigen. Novartis har flera pågående CAR-T-projekt. Vi strävar efter att öka cellterapins effektivitet inom onkologin så att maligniteter potentiellt kan åtgärdas hos patienter med hematologisk cancer och solida tumörer samt utforska potentiella nya CAR-T-terapier med fokus på nya användningsområden och tekniker.
CRISPR-baserad3
Med hjälp av CRISPR-baserade tekniker (clustered regularly interspaced short palindromic repeats) går det att klippa av DNA-strängar. Tekniken kan beskrivas som en gensax som kan användas för att lägga till, ta bort eller byta ut specifika delar av en persons DNA. Novartis har inlett studier av CRISPR-baserade tekniker för användning inom hematologi och oftalmologi. Dessa kan potentiellt behandla sjukdomar genom korrigering av genetiska defekter.
