Upptäck

Vad är cell- och genterapier?

Cellerna är byggstenarna i allt levande och inuti cellerna finns gener. Gener är små DNA-sekvenser som innehåller genetisk information och instruktioner om hur proteiner ska formas, för att kroppen ska byggas upp och fungera.1

Jan 13, 2021
Tabell som förklarar begreppen cell, kromosom och DNA. Illustration.

Varje människa har cirka 20 000 gener och två uppsättningar av varje gen – en från vardera förälder. Små variationer i generna avgör en människas utseende och potentiellt också hälsa.1

Vad är genetiska sjukdomar?

Genetiska sjukdomar utvecklas när en viktig del eller hel DNA-sekvens byts ut, tas bort eller dupliceras.2 Sådana förändringar kallas genetiska mutationer.3

Vissa allvarliga genetiska sjukdomar som orsakas av mutationer är ärftliga.4 

Hur kan cell- och genterapier bota genetiska sjukdomar?

Cell- och genterapier är överlappande fält inom biomedicinsk forskning och behandling.6 Båda terapierna syftar till att behandla, förebygga eller potentiellt bota sjukdomar, och båda metoderna har potential att komma åt de underliggande orsakerna till genetiska och förvärvade sjukdomar.6 Men cell- och genterapier fungerar på olika sätt.

Skillnaden mellan cellterapi och genterapi:

Cellterapi syftar till att behandla sjukdomar genom att man med hjälp av celler reparerar eller förändrar andra celler i kroppen.5 Cellerna odlas eller modifieras då utanför kroppen innan de injiceras i patienten. Dessa celler kan komma från patienten (autologa celler) eller en givare (allogena celler).6 

Genterapi syftar till att behandla sjukdomar genom att man byter ut, inaktiverar eller introducerar nya gener i celler – antingen inuti kroppen (in vivo) eller utanför (ex vivo).6 

Vissa terapier anses vara både cell- och genterapier. I dessa fall modifierar man specifika typer av celler och för sedan in dem i kroppen.

Ladda ner infografik (PDF 0.1 MB) →

Referenser

  1. National Institutes of Health (NIH) U.S. National library of medicine. What is a gene? Tillgänglig på: https://ghr.nlm.nih.gov/primer/basics/gene. Senast läst april 2019.
  2. National Institutes of Health (NIH) U.S. National library of medicine. What kinds of gene mutations are possible? Tillgänglig på: https://ghr.nlm.nih.gov/primer/mutationsanddisorders/possiblemutations. Senast läst april 2019.
  3. National Institutes of Health (NIH) U.S. National library of medicine. What is a gene mutation and how do mutations occur? Tillgänglig på: https://ghr.nlm.nih.gov/primer/mutationsanddisorders/genemutation. Senast läst april 2019.
  4. World Health Organization. Genes and human diseases. Tillgänglig på: http://www.who.int/genomics/public/geneticdiseases/en/index2.html. Senast läst april 2019.
  5. Friedman T. A brief history of gene therapy. Nat Genet. 1992; 2: 93-98.
  6. American Society of Gene & Cell Therapy. Different approaches. Tillgänglig på: https://www.asgct.org/education/different-approaches. Senast läst april 2019.