¿Qué son las células y los genes?

Las células son los componentes básicos de todos los seres vivos, y los genes se encuentran en el interior de las células. Los genes son pequeñas secciones de ADN que transportan información genética e instrucciones para producir proteínas, que ayudan a construir y mantener el organismo¹.

Cada individuo posee alrededor de 20.000 genes y dos copias de cada uno de sus genes, uno de cada progenitor. Pequeñas variaciones en los genes provocan diferencias en la apariencia de las personas y, potencialmente, en la salud¹.

¿Qué son las enfermedades genéticas?

Las enfermedades genéticas se producen cuando un segmento crítico o una sección completa de ADN se sustituye, se elimina o se duplica². Estos cambios se denominan mutaciones genéticas³. Algunas enfermedades genéticas graves causadas por mutaciones genéticas pueden transmitirse a las generaciones futuras⁴.

¿Cómo ayudan las terapias celulares y génicas a tratar las enfermedades genéticas?

La terapia celular y la terapia génica son ámbitos coincidentes de investigación y tratamiento biomédico⁶. Ambas terapias tienen como objetivo tratar, prevenir o potencialmente curar enfermedades, y ambos enfoques tienen el potencial de aliviar la causa subyacente de enfermedades genéticas y enfermedades adquiridas⁶. No obstante, las terapias celulares y génicas funcionan de manera diferente.

Diferencia entre terapia celular y terapia génica

La terapia celular tiene como objetivo tratar enfermedades restaurando o alterando ciertos conjuntos de células o utilizando células para transportar una terapia a través del organismo⁵. Con la terapia celular, las células se cultivan o modifican fuera del organismo antes de ser inyectadas en el paciente. Las células pueden originarse en el paciente (células autólogas) o en un donante (células alogénicas)⁶.

La terapia génica tiene como objetivo tratar enfermedades reemplazando, inactivando o introduciendo genes en las células, ya sea dentro del organismo (in vivo) o fuera de él (ex vivo)⁶.

Algunas terapias se consideran terapias tanto celulares como génicas. Estas terapias funcionan alterando genes en tipos específicos de células e introduciéndolos en el organismo.