Las proteínas juegan innumerables roles en el mundo biológico. Algunas transportan nutrientes por todo el cuerpo, algunas ayudan a que las reacciones químicas ocurran más rápidamente y otras construyen las estructuras de los seres vivos. En total nuestro organismo contiene alrededor de 20 mil proteínas y entre ellas ocurren constantemente todo tipo de reacciones complejas, distintas, pero esenciales para nuestra vida.
Las proteínas pueden comportarse de manera diversa y hay veces en las que inhibir o activar una proteína puede ser clave para erradicar una enfermedad. Pero se ha observado que hay proteínas que es necesario unir para conseguir un efecto terapéutico. Ahí entra en juego el valor de los llamados pegamentos moleculares. Son moléculas pequeñas que promueven una asociación de proteínas que no sucede de manera natural. Con esta asociación los pegamentos moleculares consiguen modificar la superficie molecular de las proteínas y emparejarlas para interrumpir la biología de la enfermedad.
Este disruptivo descubrimiento ha sido impulsado por los Institutos Novartis de Investigación Biomédica (NIBR), un equipo interconectado de seis centros de investigación y 5.600 científicos y médicos que trabajan para resolver algunos de los retos sanitarios más complejos del mundo.
Nuevas perspectivas para medicamentos innovadores
El poder de los pegamentos moleculares en la medicina es que pueden pegar o cerrar las proteínas que causan la enfermedad, un mecanismo que en realidad se basa en la propia naturaleza. Este pegamento molecular fue descubierto en algunas plantas como la arabidopsis thaliana y, de hecho, algunos antibióticos que las plantas producen para defenderse también trabajan uniendo las proteínas.
Uno de los mayores retos en el desarrollo de medicamentos es la forma en la que se dirigen a dianas que históricamente se habían considerado “inalcanzables”. En estos momentos, Novartis intenta aplicar esta aproximación en la investigación en enfermedades neurológicas, inflamatorias y cáncer, pero los campos de aplicación pueden ser más amplios.
Este nuevo abordaje terapéutico puede abrir un nuevo espectro de medicamentos para diversas enfermedades, incluyendo el cáncer.
Jay Bradner, presidente desde 2016 de NIBR y líder del proyecto de pegamentos moleculares
Las terapias génicas, otra frontera abierta
En los últimos años los nuevos avances en terapia celular y génica han adquirido un gran potencial para transformar la medicina y convertirse en un punto de inflexión en nuestra capacidad para tratar, e incluso potencialmente curar muchas enfermedades que no tienen tratamiento.
Actualmente, en Novartis existen tres áreas clave de enfoque para el desarrollo de terapias celulares y génicas transformadoras: terapias basadas en AAV (vectores de virus adenoasociados), terapias celulares CAR-T (células T con receptor de antígenos quiméricos) y tecnologías basadas en CRISPR (repeticiones palindrómicas cortas agrupadas y regularmente interespaciadas).
En el caso de las terapias CAR-T, disponemos de un sólido portafolio CAR-T y nuestro objetivo es ampliar el impacto de esta plataforma de terapia avanzada profundizando en neoplasias de células B y llegando a pacientes con otros cánceres hematológicos y tumores sólidos.
Abrir la I+D para abrir la ciencia
La colaboración, en nuestra organización y fuera de ella, es clave para ejecutar nuestra ciencia y nuestra visión de forma eficiente, en beneficio de los pacientes. Es por ello que los NIBR están formados por una amplia red con innovadores del sector académico y de la biotecnología más allá de nuestras instalaciones y se centra en el establecimiento de numerosas alianzas centradas en áreas de interés científico mutuo.
Esta mentalidad abierta y ambiciosa ha contribuido a transformar a Novartis en la compañía farmacéutica más prolífica en cuanto al número de medicamentos aprobados, durante los últimos 10 años.
Los #PegamentosMoleculares son una innovadora forma de tratar enfermedades inspirada en la propia naturaleza.
