Una novità attesa per il 2025 è l’implementazione del nuovo regolamento europeo EuHta-R. “L’Health technology assessment (HTA) è una sorta di garante dell’equilibrio tra accesso all’innovazione e sostenibilità del sistema - spiega Roberta Rondena, Value&Access Head di Novartis Italia - Si tratta infatti di un processo multidisciplinare che consente un processo decisionale più trasparente e basato su evidenze scientifiche solide, supportando le autorità competenti e i decisori nella determinazione del valore dei farmaci. L’Health Technology Assessment - rimarca - è una valutazione multidimensionale che prende, cioè, in considerazione diversi aspetti che possono essere sia clinici (problema di salute e uso attuale della tecnologia, caratteristiche tecniche, sicurezza, efficacia clinica) sia non clinici (costi ed efficacia economica, analisi etica, aspetti organizzativi, aspetti sociali, aspetti legali). Pertanto, affinché il nuovo regolamento raggiunga gli obiettivi prefissati, è fondamentale la collaborazione di tutti gli stakeholders: associazioni dei pazienti, società medico-scientifiche, istituzioni e aziende farmaceutiche”.

Il nuovo regolamento, Eu Hta-R ha infatti l’obiettivo di “supportare l’innovazione farmacologica sanitaria - continua Rondena - e garantire, attraverso un approccio di valutazione comune e più completo, un accesso più tempestivo, ma anche una ottimizzazione nell’allocazione delle risorse sanitarie”. Oggi, infatti, gli Stati membri effettuano la valutazione clinica dei farmaci con processi, metodologie e tempi diversi, che portano spesso a valutazioni difformi e che comportano, per gli sviluppatori dei farmaci, molteplici e divergenti richieste di dati ed evidenze scientifiche”. Dal 2025 ciascun Paese sarà invece chiamato a “lavorare congiuntamente nella valutazione clinica delle tecnologie sanitarie (il cd Jca, Joint Clinical Assessment). Da gennaio 2025 si inizierà con i farmaci oncologici e con le cosiddette terapie avanzate, da gennaio 2028 si procederà con i farmaci orfani e, dal 2030, con tutti gli altri”.

La collaborazione è alla base del nuovo regolamento. “Nell’ultimo anno si è assistito a una forte accelerazione delle varie attività preparatorie, con il Gruppo di Coordinamento europeo e i 4 SottoGruppi sempre più impegnati: sono stati approvati quasi tutti gli atti implementativi riguardanti i farmaci - illustra - Sono state approvate le Linee Guida metodologiche sugli studi clinici e le comparazioni indirette. Ci sono ancora aspetti importanti da chiarire, che saranno fondamentali, affinché gli obiettivi che si prefigge il nuovo EuHta-R non vadano vanificati: infatti il nuovo Regolamento è nato con l’obiettivo di migliorare la trasparenza e la prevedibilità del processo decisionale e favorire un accesso tempestivo, equo e sostenibile all’innovazione”.

In Italia, la riforma in corso di Aifa, Agenzia italiana del farmaco, “favorisce l’HTA. Il fatto che la procedura di HTA e di P&R (prezzo e rimborso) sia in carico a un unico ente e a un’unica commissione - osserva Rondena - favorisce la semplificazione e l’accelerazione anche della procedura di P&R. Infine, l’adozione del Jca permetterà, nel processo di P&R, di focalizzarsi sui domini non-clinici della valutazione HTA con l'obiettivo di accelerare le tempistiche e rendere omogeneo l’accesso anche a livello regionale”. Certo, “non mancano sfide e incertezze sulle tempistiche - sottolinea - ma sono fortemente convinta che il Regolamento Europeo HTA rappresenti un’opportunità per armonizzare e velocizzare le valutazioni delle tecnologie sanitarie. Ma rappresenta un’opportunità anche per l’Italia: oggi i tempi medi di rimborso, dall’approvazione, sono pari a 14 mesi a cui vanno aggiunti fino a 10 mesi per l’accesso regionale. È però fondamentale, da una parte, allineare il processo Jca con il processo nazionale e, dall’altra, favorire il dialogo precoce con tutti gli Stakeholder: HTD, comunità scientifica e associazioni pazienti”.

Per realizzare tutto questo è “indispensabile la volontà politica di fornire ad Aifa risorse adeguate sia in termini di addetti ai lavori - interni alle autorità e esperti esterni - sia in termini di investimenti nella formazione e competenze per supportare l’attuazione di questo regolamento anche perché - conclude Rondena - si stima che, nei prossimi 3 anni, arriveranno un’ottantina di nuovi farmaci oncologici. L’auspicio è che l’Aifa, sempre più protagonista in Europa, quando il Regolamento diventerà operativo, sarà chiamata a contribuire e, talora, anche a guidare, le valutazioni cliniche congiunte sui farmaci.