Solut ovat kaikkien elollisten olentojen rakennusainetta. Geenit puolestaan sijaitsevat syvällä solujen sisällä. Geenit ovat lyhyitä DNA:n jaksoja, jotka sisältävät tietoa perintötekijöistä sekä kehoa rakentavien ja sen toimintoja ylläpitävien proteiinien rakennusohjeita1.
Jokaisella ihmisellä on noin 20 000 geeniä eli perintötekijää kahtena kappaleena – yksi kummaltakin vanhemmalta. Geenien pienten vaihteluiden vuoksi ihmiset ovat erinäköisiä, ja niistä voi aiheutua myös terveyseroja1.
Mitä geneettiset sairaudet ovat?
Geneettisissä eli perinnöllisissä sairauksissa jokin keskeinen DNA:n osa tai kokonainen DNA-jakso on korvautunut toisella, tuhoutunut tai monistunut2. Näitä muutoksia kutsutaan geenimutaatioiksi3. Osa geenimutaatioiden aiheuttamista vakavista geneettisistä sairauksista voi periytyä jälkipolville4.
Miten perinnöllisiä sairauksia voidaan hoitaa solu- ja geenihoidoilla?
Solu- ja geenihoidot ovat osin päällekkäisiä biolääketieteen tutkimuksen ja hoitomenetelmien osa-alueita6. Molemmilla hoitomuodoilla voidaan hoitaa, ehkäistä ja mahdollisesti jopa parantaa sairauksia. Ne voivat lievittää perinnöllisten ja muiden eli ns. hankinnaisten sairauksien perussyitä6. Solu- ja geenihoitojen periaatteet kuitenkin poikkeavat toisistaan.
Soluhoitojen ja geenihoitojen välinen ero
Soluhoidoissa pyritään hoitamaan sairauksia palauttamalla tai muuttamalla tiettyjä solujoukkoja tai tuomalla hoitavia soluja elimistöön5. Soluterapiassa soluja viljellään tai muokataan kehon ulkopuolella, minkä jälkeen ne ruiskutetaan potilaaseen. Solut voivat olla peräisin potilaalta itseltään (ns. autologiset solut) tai luovuttajalta (ns. allogeeniset solut)6.
Geenihoidoissa sairauksia pyritään hoitamaan korvaamalla, sammuttamalla tai siirtämällä soluihin geenejä joko kehon sisällä (in vivo) tai sen ulkopuolella (ex vivo)6.
Jotkin hoidot voidaan luokitella sekä solu- että geenihoidoiksi. Niissä muokataan tietyntyyppisten solujen geenejä ja siirretään ne kehoon.
Tutustu ja lataa tulostettava tietokaavio what-are-cell-and-genee-therapies-pdf (PDF 0.4 MB)
Solut ovat kaikkien elollisten olentojen rakennusainetta. Geenit puolestaan sijaitsevat syvällä solujen sisällä. Geenit ovat lyhyitä DNA:n jaksoja, jotka sisältävät tietoa perintötekijöistä sekä kehoa rakentavien ja sen toimintoja ylläpitävien proteiinien rakennusohjeita.
