Syövän täsmälääkkeet tunnistavat kohteensa elimistössä tarkasti: tarkoituksena on tuhota vain syöpäsoluja ja jättää terveet solut rauhaan. Täsmälääkkeiden tutkimus synnyttää jatkuvasti uusia mahdollisuuksia, joiden saamisessa potilaiden käyttöön yhteistyö yliopistojen, sairaaloiden ja lääkeyritysten välillä on tärkeää.
Ensimmäinen syövän täsmälääke tuli markkinoille jo vuonna 1997. Se oli tarkoitettu lymfoomaan. Sittemmin syöpäsairauksien tunnettujen mekanismien, kehitettyjen täsmälääkkeiden ja niiden käyttökohteiden määrä on moninkertaistunut, ja täsmälääkehoito on parantanut monen aiemmin vaikeasti hoidettavan sairauden ennustetta.
Silti työtä riittää yhä. Uusien löydösten jalostaminen täsmälääkkeiksi on iso osa Novartiksen kliinistä lääketutkimusta. Tästä esimerkkinä on vuonna 2001 markkinoille tullut Novartiksen ensimmäinen täsmälääke myelooisen leukemian hoitoon. Tätä seurasivat täsmälääkkeet muun muassa rintasyövän ja melanooman hoitoon.
”Täsmälääkkeet ovat iso osa yksilöllistettyä hoitoa, jonka merkitys ja mahdollisuudet syövän hoidossa kasvavat kovaa vauhtia”, sanoo Novartiksen lääketieteellinen asiantuntija, farmasian tohtori Hannu Mönkkönen.
Mutaatioanalyysistä lääkekirjastoon: yksilölle räätälöityä hoitoa
Syövän täsmälääkkeet toimivat kuin avain ja lukko: syöpäsoluista etsitään syövän aiheuttamia rakenteita, joihin täsmälääkkeet sopivat muodoltaan saumattomasti. Rakenteisiin sitoutumalla ne estävät syöpäsolujen toiminnan ja jakautumisen.
”Täsmälääkkeet eroavat sytostaateista siinä, että niiden avulla voimme valikoida tuhottavat syöpäsolut tarkemmin ja jättää terveet solut rauhaan. Sytostaateilla on edelleen roolinsa, mutta täsmälääkkeet ovat usein tehokkaampia ja paremmin siedettyjä haittavaikutuksiltaan, vaikka omat haittansa niilläkin on”, Mönkkönen sanoo.
Täsmälääkkeet voivat toimia myös sytostaattien tehostajina.
”Täsmälääkettä voidaan hyödyntää ikään kuin oven avaajana sytostaatin kanssa niin, että sytostaatti laitetaan täsmälääkkeen ”kyytipojaksi”. Näin saadaan kohdennettua sytostaatti tehokkaammin”, hän selittää.
Tärkeintä täsmälääkkeiden kehityksessä on lääkkeen kohteen – ammattitermein targetin – tunnistaminen: Potilaalta otetaan näyte, josta analysoidaan esimerkiksi syöpäsolujen geneettiset mutaatiot. Mutaatioiden perusteella saadaan tietoa syöpäsolujen lisääntymiseen vaikuttavista tekijöistä, jotka usein liittyvät vääränlaisen proteiinin ilmentymiseen. Tämä proteiini voi näin toimia targettina täsmälääkkeelle.
”Sitten voidaankin katsoa täsmälääkkeiden kirjastosta, mikä lääke kyseiselle potilaalle sopii. Täsmälääkkeitä on saatavilla jo erilaisiin verisyöpiin sekä esimerkiksi rinta-, keuhko-, suolisto- ja ihosyöpiin ”, Mönkkönen kertoo.
Suurin potentiaali perustutkimuksen ja lääkekehityksen yhteistyössä
Mönkkösen mukaan täsmälääkkeetkään eivät aina paranna syöpää, mutta voivat tarjota potilaalle lisää arvokasta elinaikaa ja paremman toimintakyvyn, jonka turvin jäljellä oleva aika voi olla merkityksellisempää. Läheskään kaikkien syöpien targetteja ei kuitenkaan vielä tunneta. Mutta siinä piileekin Mönkkösen mukaan täsmälääkkeiden potentiaali.
”Koko ajan tulee lisää tietoa, jonka kerryttämisessä akateeminen perustutkimus on avainasemassa. Meillä Novartiksella taas on tarvittavat resurssit ja tietotaito soveltaa tuloksia lääkekehityksen kautta kliiniseen lääketutkimukseen ja viedä ne aina apteekin hyllylle saakka”, hän sanoo.
Yhteistyö yliopistojen, sairaaloiden ja lääkeyhtiöiden välillä on tärkeää, jotta potilaat ja yhteiskunta pääsevät hyötymään uusimmista löydöksistä. Novartis onkin mukana HUSin Syöpäkeskuksen uudessa tutkijalähtöisessä FinProve-tutkimuksessa. Siinä etsitään yksilöllistettyjä hoitokeinoja syöpäpotilaille, joilla standardihoito on jo menettänyt tehonsa.
”FinProve tarjoaa mahdollisuuden uusimpaan, räätälöityyn hoitoon heille, joiden kohdalla kaikki muu on jo kokeiltu. Samalla on mahdollista löytää uusia käyttöaiheita olemassa oleville täsmälääkkeille, jotta niitä voidaan hyödyntää mahdollisimman monipuolisesti eri syöpien hoidossa”, Mönkkönen kertoo.
Yhdistämällä dataa muiden yliopistosairaaloiden ja eurooppalaisten syöpäsairaaloiden kanssa saadaan tuloksille enemmän tilastollista voimaa. Näin syntyy parempi kuva kokonaisuudesta.
”Novartis ja muut mukana olevat syöpälääkkeitä valmistavat yritykset lahjoittavat lääkkeet tutkimukseen veloituksetta. Meille on kunnia-asia olla mukana näin hienossa tutkimuksessa. Se tarjoaa uutta toivoa monelle ja toivottavasti vie myös lääketiedettä askeleen eteenpäin”, Mönkkönen sanoo.
Lue lisää FinProve-tutkimuksesta: FinProve-tutkimuksessa etsitään yksilöllistettyjä hoitokeinoja syöpäpotilaille
