Il Regolamento europeo sull’Health Technology Assessment (EU-HTAR), in vigore dal 12 gennaio 2025, vede un’applicazione “in modo parziale, su alcune tecnologie”. Si parte con le “terapie oncologiche e terapie avanzate nel 2025, nel 2026 su una selezione di dispositivi medici e diagnostici in vitro per poi passare, nel 2028, sui farmaci orfani e, nel 2030, su tutte le tecnologie. Cambierà lo scenario di valutazione e di accesso delle tecnologie a livello europeo e a livello nazionale”. Così Eugenio Di Brino, Co-Founder & Partner di Altems Advisory, spin-off dell’Università Cattolica del Sacro Cuore di Roma, sottolinea, in base anche all’esperienza della “Roadmap HTA 2025”, l’importanza “fondamentale” della formazione di “stakeholder e pazienti”.

“L’EU-HTAR basa la sua attività su quella che è l'esperienza del consorzio EUnetHTA (European Network for Health Technology Assessment), un'esperienza ventennale che ha sviluppato un framework di HTA andando a dividere sostanzialmente le dimensioni di valutazione di una tecnologia sanitaria in nove domini, 4 di natura clinica e 5 di natura non clinica - illustra Di Brino. I domini clinici, cioè l'uso corrente della tecnologia, le caratteristiche tecniche di una tecnologia e l'efficacia e la sicurezza saranno oggetto di valutazione tra i Paesi membri a livello europeo che dovranno lavorare in modo congiunto per effettuare una valutazione di natura clinica della tecnologia sanitaria che si sta valutando rispetto a determinati comparatori”. Tale valutazione clinica congiunta (in termine tecnico Joint Clinical Assessment – JCA) viaggerà in parallelo alla valutazione scientifica di immissione in commercio di una tecnologia (es. farmaco) che è in capo all’EMA (Agenzia europea per i medicinali) e alla Commissione Europea. Il processo attuale vede attualmente due iter di autorizzazione dei medicinali: l’iter centralizzato e l’iter nazionale. L’iter centralizzato (livello europeo) prevede che le aziende produttrici presentino all’Ema una domanda unica di autorizzazione all’immissione in commercio (Aic) in tutta l’Unione Europea e il Comitato per i medicinali per uso umano (Chmp) dell’Ema effettuano una valutazione scientifica della domanda e formulano una raccomandazione di concessione o non concessione dell’AIC da parte della Commissione europea che sarà valida in tutti gli Stati membri dell’UE. Successivamente poi ogni Stato membro dell’UE ha il proprio iter nazionale di autorizzazione. Con EU-HTAR, accanto all’iter centralizzato, si affianca la valutazione clinica congiunta che sarà in capo al Member State Coordination Group on HTA (HTACG) composto da rappresentanti degli Stati membri, principalmente provenienti da Istituzioni governative (es. Ministero della Salute) e Agenzie di valutazione delle tecnologie sanitarie. EU-HTAR “andrà a snellire il processo di valutazione” delle nuove tecnologie per la salute. “Alcune attività di natura clinica di valutazione verranno infatti anticipate in un contesto europeo - chiarisce il professore - e i singoli Paesi membri dovranno occuparsi dei domini di appannaggio nazionale - o domini non clinici - come l’economico, l’organizzativo, l’etico, il legale e il sociale. Questo sarà un importante cambiamento nel processo regolatorio e di accesso delle tecnologie al mercato perché dovrebbe velocizzare quella che è la valutazione e le giornate impiegate dalle diverse agenzie nazionali ed europee di valutazione di una nuova tecnologia”.

Ovviamente “cambierà il framework, cambieranno e si adatteranno anche i singoli Paesi membri a dare una risposta concreta a questo regolamento - riflette Di Brino - ma una cosa che sarà fondamentale ovviamente è andare a coinvolgere, nei diversi processi, anche le associazioni pazienti e i pazienti, in questa nuova applicazione del regolamento europeo. Quindi sarà fondamentale che tutti gli stakeholders e soprattutto i pazienti, nelle prossime settimane e nei prossimi mesi, vengano a contatto con corsi di formazione specifici sul regolamento europeo di HTA erogati dalle università e dalle agenzie regolatorie nei diversi contesti per poter essere attori fondamentali di questo cambiamento di processo”.

In questo scenario, “Altems Advisory, lo spin-off dell'Università Cattolica di Salvo Cuore, quest'anno ha affrontato proprio quelli che sono stati i cambiamenti apportati dal regolamento europeo di HTA - descrive Di Brino - Nello specifico quest'anno è stato un anno veramente ricco di documentazioni perché sono stati rilasciati 5 di 6 atti implementativi, che potremo definire la cosiddetta “messa a terra del regolamento europeo di HTA”. Nello specifico, in parallelo, abbiamo avuto anche un rilascio di numerose linee guida e di procedure dedicate alla parte metodologica” relative a: “come effettuare le comparazioni dirette e indirette; come strutturare il dossier di Joint Clinical Assessment; come effettuare uno ‘scoping process’; come declinare i rapporti tra HTACG - questa nuovo organismo - con Ema. Una delle cose molto importanti su cui si sta discutendo e si continuerà a discutere - rimarca il professore - è il conflitto di interessi che riguarderà tutti gli attori coinvolti in questo processo. È un processo molto innovativo, sta coinvolgendo più di 600 persone a livello europeo e sono tutte rappresentanze dei singoli paesi membri nonché delle commissioni europee e delle agenzie europee”.

Quest’anno “abbiamo affrontato questi cambiamenti in un ciclo di seminari che abbiamo chiamato appunto Roadmap HTA 2025 - con più di 90 dirigenti di aziende in rappresentanza del mondo della life science, quindi sia del mondo del farmaceutico che del medical device, insieme anche a circa 50 rappresentanti di associazioni di cittadini e pazienti - un percorso dedicato di studio e di approfondimento di questo regolamento e di tutti i documenti e delle modifiche che avverranno nel prossimo futuro. L'abbiamo chiamata Roadmap - puntualizza di Brino - perché era ed è una maratona in quanto il percorso è ancora lungo”. Il prossimo anno, “ci sarà tutta una fase di implementazione nazionale, continueremo con una versione 2.0 che ci vedrà coinvolti in uno studio di approfondimento: è importantissimo monitorare e studiare tutte queste attività e queste novità nel processo regolatorio e nel processo di accesso delle tecnologie perché siamo fortemente convinti che l'HTA è l'unica metodologia per garantire una governance innovativa delle tecnologie sanitarie che saranno nei prossimi anni sempre più complesse, aiutando a misurare quel valore olistico generato dalle tecnologie nei processi di cura in cui saranno inserite.”.